En un reciente comunicado de prensa Amicus anuncia datos positivos a los 18 meses del comienzo de su ensayo de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe, que se encuentra actualmente en su fase 1/2 . Dichos datos  han sido presentados en el 23 Congreso Internacional Anual de la Sociedad Mundial del Músculo, celebrado hace pocos días en Mendoza, Argentina.

http://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-therapeutics-announces-positive-18-month-data-pompe

Dichos datos demuestran un aumento significativo en la distancia caminada durante seis minutos así como una mejora en los biomarcadores de daño muscular.

El ensayo está centrado en el uso de una nueva enzima de reemplazo que se combina con una chaperona molecular para el aumento de su eficacia y estabilidad. Aparte del interés profesional de esta compañía farmacéutica en desarrollar productos para el tratamiento de esta terrible dolencia, hay que resaltar también el grado de compromiso personal de su presidente John Crowley, padre de dos hijos afectados por la enfermedad de Pompe.