La compañía farmacéutica neerlandesa Pharming fue la primera empresa biotecnológica en implicarse en ensayos clínicos para el reemplazo enzimático de la enfermedad de Pompe, a finales de los años noventa.
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Para ello Pharming desarrolló un novedoso método de producción – ideado por el Dr. Reuser, de la Universidad Erasmus de Rotterdam – basado en la producción de la enzima alfa glucosidasa recombinante a partir de la leche de conejos modificados genéticamente.
Aunque hoy en día no se sigue esta línea de producción, que fue abandonada posteriormente por motivos puramente estratégicos y de logística productiva, la realidad es que en los ensayos de Pharming se obtuvieron resultados espectaculares en la corrección del Pompe infantil, hasta el punto de que casi veinte años después esta misma compañía farmacéutica ha anunciado su intención de volver a competir otra vez en el sector de los medicamentos potenciales para la enfermedad de Pompe, volviendo a retomar este enfoque productivo en un futuro próximo, dados los buenos resultados obtenidos desde el punto de vista terapéutico en el pasado.
