Pome Disease News se ha hecho eco de la noticia difundida en diversos medios de prensa especializada sobre el anuncio de Amicus para expandir sus ensayos clínicos centrados en la terapia de reemplazo enzimático para Pompe AT-GAA (ATB220/AT221)

https://pompediseasenews.com/2018/09/12/amicus-announces-plans-develop-at-gaa-treatment-pompe-disease/

Entre otros aspectos, Amicus planea ampliar sus ensayos hasta 100 pacientes adultos, así como desarrollar un estudio comparativo entre el tratamiento con Myozyme y con AT-GAA (ATB220/AT221)

https://www.biospace.com/article/cp8r-after-fda-discussions-amicus-therapeutics-to-push-pompe-disease-program-into-phase-ii/?TrackID=16#sc=socialmedia&me=socialmedia&cm=0

No obstante, Amicus, a pesar de la profundización en el detalle de sus ensayos clínicos, ha anunciado también que seguirá insitiendo en una aprobación acelerada (hasta el momento no garantizada) de su terapia de reemplazo por parte de la agencia estadounidense del medicamento (FDA), particularmente teniendo en cuenta la devastadora progresión de esta enfermedad.