No cabe duda de que, en el caso de la enfermedad de Pompe, la terapia de reemplazo enzimático fue un tratamiento verdaderamente impulsado por los pacientes.
Varios de ellos desempeñaron un papel absolutamente decisivo durante los años noventa para impulsar, coordinar, facilitar e incluso financiar la investigación básica en el campo de la substitución enzimática para el Pompe. Entre ellos destaca la familia de la paciente texana Tiffany House. A pesar de que su papel ha sido ignorado en libros como The Cure o en películas como Medidas Extraordinarias, la realidad es que los medios generosamente facilitados por Randall y Marilyn House fueron determinantes para acelerar la búsqueda de un tratamiento.
http://pompestory.blogspot.com/2009/11/house-improvements.html
Una historia llena de humanidad, la de la familia House; de unos padres que no sólo adoptaron a un niña como Tiffany, afectada por una muy grave enfermedad, sino que además dedicaron todo su tiempo y su patrimonio a intentar curar dicha dolencia.
