La compañía biotecnológica japonesa JCR Pharmaceuticals ha anunciado avances en el desarrollo de su producto JR-162 una enzima transgénica de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe que sería capaz de atravesar la barrera hematoencefálica.
https://www.reuters.com/article/idINL4N1G82NC
Este impresionante logro se conseguiría a través de una técnica molecular conocida como J-Brain Cargo para el que dicha compañía posee la patente y cuyos fundamentos – basados en el aprovechamiento de receptores de las células endoteliales vasculares – han sido ya divulgados en revistas científicas como Molecular Genetics and Metabolism.
https://www.mgmjournal.com/article/S1096-7192(17)31065-X/fulltext
Estamos, por tanto, ante una noticia muy esperanzadora para todos los enfermos de Pompe, debido a las implicaciones neurológicas de la enfermedad; particularmente para los casos más graves de enfermedad de Pompe infantil.
https://www.eisai.com/news/news201550.html
http://www.jcrpharm.co.jp/wp2/wp-content/uploads/2017/10/JCR-AR2017_English_FINAL1.pdf
