Perlara, una compañía biotecnológica estadounidense inspirada por fines filantrópicos, anuncia que incluye a la enfermedad de Pompe entre las enfermedades de su panel de investigación a través de un acuerdo de colaboración con la Universidad de Notre Dame.
https://www.perlara.com/our-science/
La estrategia de Perlara en materia de investigación para enfermedades raras consiste en replicar dichas enfermedades en modelos animales de rápida reproducción (como modelos de mosca o de nemátodos) que permitan la aplicación a dichos modelos de cientos de moléculas distintas para poder determinar cuáles de ellas pudieran tener un interés farmacéutico.