Tras los buenos resultados obtenidos en sus módelos preclínicos de ratón la compañía farmacéutica californiana Audentes anuncia sus planes para solicitar la puesta en marcha de ensayos clínicos de terapia génica para la enfermedad de Pompe.
En concreto Audentes ha anunciado su intención de remitir una petición a las autoridades sanitarias en 2019 para el desarrollo de ensayos clínicos diferenciados según las variedades de Pompe infantil y adulto para su tratamiento de terapia génica AT982.
