La compañía farmacéutica neerlandesa Pharming tiene el título de ser la empresa pionera en el desarrollo de una terapia enzimática para la enfermedad de Pompe. En 1999 se embarcó en el proyecto de desarrollar la enzima a través de la leche de conejos transgénicos utilizando la tecnología desarrollada por la Universidad Erasmus de Rotterdam, con unos resultados iniciales que asombraron a la comunidad médica internacional de entonces.
Casi veinte años después de aquel primer intento de desarrollar un reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe, y que fracasó, no por causas científicas, sino por motivaciones estrictamente empresariales, Pharming anuncia sus planes para volver a entrar en el mercado de la substitución enzimática para Pompe.
http://www.equitystory.com/Download/Research/PHARM_NA-2018-05-08_EN.pdf
Pharming afirma que la enzima obtenida a través de leche transgénica es mucho más estable y efectiva que la que se obtiene actualmente mediante tecnología CHO (a partir de ovarios de roedores modificados genéticamente). Esta hipótesis no es nueva y ha sido defendida reiteradamente por los creadores del reemplazo enzimático; y en, cierta medida, está avalada por los espectaculares resultados obtenidos en los primeros ensayos clínicos para esta dolencia, que no parecen haber sido igualados por los resultados de ensayos posteriores.
