Para otras enfermedades metabólicas de depósito y para algunas enfermedades lisosomales ya existen fármacos que reducen la síntesis del substrato causante de la enfermedad; que en el caso de la enfermedad de Pompe, sería el glucógeno.

Durante tiempos más recientes se han desarrollado además nuevos enfoques relacionados con este tipo de terapia encaminados hacia la manipulación génica de la síntesis del substrato o bien hacia la reducción de la síntesis en la fase de ARN; campo éste último en el que se han desarrollado trabajos bastante significativos en el terreno de la enfermedad de Pompe, pero en el que todavía queda mucho por investigar.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5456330/