Los equipos de la Dra. Raben y el Dr. Parenti han colaborado en el estudio de la exocitosis lisosomal como posible alternativa de tratamiento en la enfermedad de Pompe.

https://pompediseasenews.com/lysosomal-exocystosis/

Mediante la combinación de manipulación génica y el uso de proteinas específicas se ha demostrado in vitro que es posible estimular la exocitosis lisosomal para que el glucógeno sea expulsado de la célula y por tanto su depósito no provoque el daño característico de la enfermedad de Pompe.

http://embomolmed.embopress.org/content/5/5/691.long

De esta forma se abre una nueva vía para posibles tratamientos más eficaces de la enfermedad de Pompe en el futuro.