La compañía farmacéutica Avrobio Inc; con base en Cambridge, Massachusetts, en el entorno del MIT, anuncia su entrada en la carrera por la terapia génica para la enfermedad de Pompe.
Según anuncian desde Avrobio, tras los buenos resultados obtenidos en el campo de la terapia génica para la enfermedad de Fabry, han decidido establecer programas para el desarrollo de terapias génicas para otras enfermedades lisosomales; incluyendo la enfermedad de Pompe.
https://www.raredr.com/news/biotech-advances-gene-therapies-for-lsds
El lema de esta compañía, centrada en la terapia génica es: «De la misma manera que la substitución enzimática revolucionó el pasado; la terapia génica tiene el potencial de revolucionar el futuro. Nuestra misión: curar las enfermedades raras con una sola dosis».
