Un estudio publicado hace pocos días en la revista científica Human Gene Therapy demuestra la eficacia en un modelo para ratón KO de un nuevo vector vírico en el empleo de la terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Pompe. Se trata de un trabajo desarrollado por el equipo del Dr. Barry Byrne (U. de Florida) con un vector vírico especialmente diseñado para el alcance del músculo y del sistema nervioso central, y que ha obtenido resultados mejores que los vectores empleados hasta el momento en la investigación del tratamiento génico de esta enfermedad.
https://pompediseasenews.com/2018/06/20/gene-therapy-using-virus-fared-well-pompe-disease-mice/
Desde la U. de Florida nos informan, además, del inicio de estas mismas investigaciones con un modelo de perros afectados naturalmente por la enfermedad de Pompe, lo cual permitiría sacar conclusiones a partir de mamíferos con una estructura compleja más parecida a la humana. Un gran paso adelante del equipo de Barry Byrne después de varios años cruzando camadas de una raza de perros escandinavos en la que se descubrió casualmente una mayor prevalencia de portadores de la enfermedad de Pompe.
