Valerion una compañía farmacéutica con sede en Massachusetts, esta desarrollando una nueva tecnología de reemplazo enzimático que se encuentra en fase de ensayo clínico y está obteniendo resultados prometedores. El fármaco de Valerion parece lograr una mejor penetración en el músculo utilizando un anticuerpo específico como medio de enlace con la membrana celular
https://www.raredr.com/conferences/world2018/val1221-in-pompe
