El equipo de la Dra. Ans van der Ploeg del centro médico Erasmus de Rotterdam demuestra en un trabajo publicado en Journal of Inherited Metabolic Disease la seguridad de la dosis de 40 mg/kg/semana de alfa glucosidasa humana recombinante y su mayor eficacia que dosis inferiores para el tratamiento de los casos más graves de Pompe infantil clásico. El artículo resulta especialmente significativo pues el equipo de la Dra. van der Ploeg y del Dr. Reuser fue precisamente el que sintentizó y demostró la eficacia del tratamiento de reemplazo enzimático a finales del siglo pasado; tratamiento que ha salvado la vida a centenares de pacientes a lo largo de los últimos años. Dicha dosis de 40 mg/kg/semana es utilizada habitualmente en los centros pediátricos más especializados para tratar a los niños más gravemente afectados por la enfermedad. En nuestro país, sin embargo, tenemos el sonrojante ejemplo de la Comunidad de Madrid, cuya Consejería de Sanidad, sin ninguna base científica, y con el único propósito de no gastar recursos en la atención de estos niños, afirma sin pudor alguno que la dosis que recomiendan desde el equipo de Rotterdam es una «dosis mortal». Desde la AEEG, no podemos aceptar que nuestros dirigentes sanitarios, en aras del ahorro presupuestario, nieguen la evidencia científica y actúen de una forma tan irresponsable y tan irrespetuosa con los derechos de niños muy enfermos.
