De acuerdo con un estudio recientemente publicado y basado en la evaluación comparativa, por un panel de expertos, entre distintas enfermedades neuromusculares; la enfermedad de Pompe y la ELA se encuentran entre las alternativas más viables para la corrección de las disfunciones respiratorias a través de terapias génicas centradas en la médula espinal.

https://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1080/14712598.2018.1416089?journalCode=iebt20