La universidad de Duke (Carolina del Norte) ha recibido autorización para el comienzo de la fase 1 de un ensayo clínico centrado en la terapia génica para la enfermedad de Pompe. Su método, probado con éxito en laboratorio, consiste en la introducción de un gen modificado en el hígado a través de un vector vírico para que el organismo produzca de manera autónoma la enzima alfa glucosidasa deficitaria.