Médica

Amicus entra también en el sector de la terapia génica

septiembre 21st, 2018|

Amicus ha llegado a un acuerdo para adquirir la compañía farmacéutica especializada en terapia génica con base en Ohio,   Celenex, según informa la revista Forbes [...]

La verdadera historia de la e. de Pompe. El bioquímico belga HG Hers fue el primero en descubrir que la causa de la enfermedad era la deficiencia de alfa glucosidasa en los lisosomas

septiembre 20th, 2018|

Aunque la enfermedad de Pompe fue identificada y descrita por primera vez en el periodo de entreguerras por el patólogo neerlandés JC Pompe; la explicación [...]

El Dr. Koeberl explica los efectos benéficos del clenbuterol como potenciador de los efectos del reemplazo enzimático para Pompe

septiembre 20th, 2018|

En un artículo divulgativo publicado en Science Trends, Dwight Koeberl de la Universidad de Duke explica los efectos del uso del clenbuterol como potenciador de [...]

La verdadera historia de la e. de Pompe. En 1999 Synpac y la Universidad de Duke anuncian ensayos clínicos de reemplazo enzimático con tecnología CHO

septiembre 20th, 2018|

A finales de los años 90 el desarrollo de la terapia de substitución enzimática tuvo lugar en un contexto de competición de dos compañías farmacéuticas. [...]

El cribado neonatal también identifica con éxito el Pompe de aparición Tardía

septiembre 20th, 2018|

De acuerdo con los resultados del programa de detección neonatal de enfermedades lisosomales del estado de Nueva York, la identificación precisa de la enfermedad de [...]

Inmunomodulación mediante metotrexato en el reemplazo enzimático para Pompe

septiembre 20th, 2018|

Un nuevo estudio de la Universidad de Duke publicado en Genetics in Medicine pone de relieve la importancia de la inmunomodulación previa para maximizar la eficacia [...]

La verdadera historia de la enfermedad de Pompe. A mediados de los 90 la e. de Pompe se posiciona en la asociación británica de glucogenosis

septiembre 15th, 2018|

A mediados de los 90 la enfermedad de Pompe se posicionó y tomó fuerza dentro de la asociación británica de glucogenosis, en gran medida gracias [...]

Amicus amplía sus ensayos de reemplazo enzimático

septiembre 14th, 2018|

Pome Disease News se ha hecho eco de la noticia difundida en diversos medios de prensa especializada sobre el anuncio de Amicus para expandir sus ensayos [...]

La verdadera historia de la e. de Pompe. GSDNet fue el primer foro de internet que permitió interactuar a pacientes de glucogenosis de todo el mundo

septiembre 5th, 2018|

Años antes de la aparición de las redes sociales, en los años 90 los pacientes afectados por enfermedades raras empezaron a interactuar internacionalmente a través de [...]

Primer medicamento basado en ARN de interferencia para tratar una enfermedad rara

septiembre 5th, 2018|

Según informa la revista Genética Médica, la agencia estadounidense del medicamento (FDA) acaba de dar el visto bueno al uso del primer medicamento basado en ARN de interferencia [...]