Los resultados que se presentan son los de la primera cohorte que han utilizado la dosis mínima. Pronto comenzará la segunda cohorte que empleará una dosis media. Esta será la que se utilice en los afectados que sean aceptados para la terapia en España.

“Dos de los tres pacientes en esta primera cohorte de dosis experimentaron un aumento suficiente en el tiempo hasta la hipoglucemia, de modo que podrían dormir toda la noche sin tomar suplementos de maicena”, dijo Eric Crombez, MD, director médico de la unidad de desarrollo de terapia génica Ultragenyx. “Además de los resultados prometedores observados con el desafío de ayuno controlado, los tres pacientes han demostrado una mejoría en el control de la glucosa a lo largo del día, y los tres pacientes han podido reducir su ingesta diaria de maicena aproximadamente a la mitad. Estamos muy alentados por estos resultados y esperamos comenzar la inscripción en la segunda cohorte este mes, con resultados esperados para mediados de 2019 “.

“Estamos muy satisfechos con lo que estamos viendo en esta primera cohorte de pacientes. Después de 20 años de investigación en preparación para este estudio, es extremadamente gratificante ver resultados tan positivos en la dosis baja. Estamos entusiasmados con el potencial a medida que aumenta la dosis “, dijo David weinstein, MD, MMSc., Profesor y Director del Programa de Enfermedades de Almacenamiento de Glucógeno en el Centro Médico Infantil de Connecticut y UConn Salud.

Podéis ver toda la información en el siguiente enlace: https://www.ultragenyx.com/