Siguen abiertos a la incorporación de nuevos pacientes los dos ensayos que actualmente Sanofi-Genzyme está llevando a cabo a nivel mundial para el contraste de la eficacia de una terapia de reemplazo enzimático de segunda generación, de acuerdo con los parámetros exigidos por las  agencias del medicamento de distintos países del mundo.

Esta terapia de substitución de segunda generación (neoGAA) intenta lograr una mejor penetración en las células musculares a través de un diseño optimizado de los enlaces de recepción celular del monosacárido Manosa-6-Fosfato (M6P).

El primero de estos ensayos conocido como COMET, se encuentra ya en su fase III, y está centrado en pacientes con Pompe de aparición tardía y tiene un objetivo de participación de hasta 96 pacientes, siendo, hasta la fecha, el ensayo más amplio y ambicioso llevado a cabo en la historia de esta enfermedad.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02782741?term=COMET+pompe&rank=2&show_locs=Y#contacts

El estudio abarca la participación de decenas de centros sanitarios en los Estados Unidos y en los principales países de la Unión Europea, así como en una extensa lista de otros países incluyendo a Argentina, Canadá, Colombia, Japón, Corea del Sur, Israel, Rusia, Australia, Taiwan, Turquía y México.

En nuestro país participan en concreto cuatro hospitales: los hospitales de St. Pau y St. Joan de Deu, de Barcelona; el hospital La Paz de Madrid; y el hospital La Fe de Valencia.

El segundo de los estudios (conocido como mini-COMET), se centra en los pacientes afectados por las variedades más severas de Pompe infantil, aunque, en este caso, desgraciadamente ningún centro hospitalario de nuestro país ha alcanzado los requerimientos propios de aquellos países del mundo que abordan esta grave enfermedad de forma más efectiva.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03019406?term=COMET+pompe&rank=1

El mini-COMET tiene un objetivo de participación de 20 pacientes y se encuentra actualmente en su Fase II y se está desarrollando íntegramente en hospitales de los EEUU, Reino Unido, Francia, Taiwan y Japón.