Según informa la revista Genética Médica, la agencia estadounidense del medicamento (FDA) acaba de dar el visto bueno al uso del primer medicamento basado en ARN de interferencia para el tratamiento de una enfermedad rara, tras haber superado con éxito los pertinentes ensayos clínicos.

https://revistageneticamedica.com/2018/08/29/onpattro-fda/

El medicamento aprobado se denomina Onpattro, y permite tratar eficazmente mediante infusiones endovenosas la amiloidosis transtiretina hereditaria, una grave enfermedad neurodegenerativa.

Esta noticia supone un esperanzador paso adelante incluso para los enfermos de Pompe, especialmente si se tiene en cuenta – tal como se presentó en el último congreso internacional de la AEEG – que en el campo de la enfermedad de Pome el equipo de la Dra. Van der Ploeg y el Dr. Bergsma, en la Universidad Erasmus de Rotterdam, también está explorando, con prometedores resultados, un tratamiento de ARN de interferencia para la mutación más frecuente del Pompe adulto.