Científicos chinos de la Universidad ECNU de Shanghai  y de la Universidad Sun Yat-sen de Cantón han perfeccionado la edición génica en el campo de la enfermedad de Pompe mediante la utilización de la técnica ABE (Adenine Base Editor) centrada en la modificación de la adenina, una de las cuatro bases nitrogenadas que determinan la estructura del ADN.

https://www.sciencedaily.com/releases/2018/07/180731103946.htm

Mediante esta técnica de edición génica han logrado generar un modelo de ratón para la enfermedad de Pompe, por lo que podemos estar ante una herramienta de estudio determinante para la investigación preclínica génica en la enfermedad de Pompe y en otras dolencias monogénicas.