En su folleto informativo del mes de junio la International Pompe Association (IPA) realiza un informe sobre los ensayos clínicos actualmente en marcha con pacientes afectados por la enfermedad de Pompe.

June 2018 Update from IPA

Los más relevantes ensayos (ya en marcha) desde los puntos de vista farmacológico y terapéutico pueden resumirse de acurdo con la siguiente lista:

  • Uso de marcapaso diafragmático en E. de Pompe. Dr. Byrne. U. de Florida
  • Terapia génica intramuscular con vectores víricos AAV2 y 8. Dr. Byrne. U. de Florida. Fase 2
  • Enzima Valerion VAL-1221. Dra. Kishnani. U. de Duke. Fase 2
  • Terapia génica intramuscular con vector vírico AAV9. Dr. Byrne. U. de Florida. Fase 1
  • Inumuno modulación en E. de Pompe Dr. Chien. U. Nacional de Taiwan. Fase 4
  • Uso combinado de Zavesca para pacientes con reacciones alérgicas a la ERT. Dr. Byrne. U. de Florida. Fase 1
  • Enzima Sanofi NeoGAA de segunda generación. Estudio multicéntrico. Fase 3
  • Enzima Amicus ATB200 combinada con chaperona molecular AT2221. Estudio multicéntrico. Fase 2
  • Estudio de terapia génica universidad de Duke. Dra. Kishnani
  • Biomarcadores para glucogenosis. U. de Rostock. Alemania

Se espera que para el próximo año, al menos tres compañías farmacéuticas adicionales establezcan sus propios ensayos: todos centrado en el campo de la terapia génica.