El equipo del Dr. Federico Mingozzi, del Instituto Genethon de Paris ha publicado recientemente en la revista científica Science Translational Medicine los resultados de sus investigaciones en terapia génica para la enfermedad de Pompe.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5826611/pdf/nihms943649.pdf

En su trabajo, para un modelo de ratón KO, un vector vírico adenoasociado especialmente diseñado para alcanzar el hígado, logra la producción autónoma de la enzima alfa-glucosidasa y la corrección del depósito de glucógeno en músculo y, sorprendentemente, también en el Sistema Nervioso Central.