En un artículo recientemente publicado en Molecular Therapy, el equipo de la Dra. Nina Raben del Instituto de Salud Nacional de los EEUU demuestra que la inhibición de la autofagia celular mediante técnicas de terapia génica en un modelo de ratón KO, logra maximizar la eficacia de la substitución enzimática en la enfermedad de Pompe, evitando la degradación de las células musculares

https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(18)30203-X

El equipo de la Dra. Raben; la mayor especialista mundial en autofagia en el campo de la enfermedad de Pompe