Resultados prometedores en los pacientes participantes en el ensayo clínico patrocinado por la compañía farmacéutica Amicus y centrado en una terapia enzimática de segunda generación reforzada con el acompañamiento de una chaperona molecular.

https://www.xconomy.com/new-york/2018/02/07/pompe-disease-patients-on-amicus-drug-continue-to-improve-in-study/

John Crowley; presidente de Amicus y padre de dos niños con Pompe