Este ensayo es la culminación de muchos años de investigación en la Universidad de Duke (Carolina del Norte) en la búsqueda de una terapia génica para la enfermedad de Pompe. Estas investigaciones comenzaron en los años noventa bajo la dirección del Dr. Andrea Amalfitano y pasarán próximamente – en octubre de 2018 – a la fase de ensayo en seres humanos en un estudio conducido por la Dra. Priya Kishnani y el Dr. Dwight Koeberl.

https://www.news-medical.net/news/20170127/New-gene-therapy-for-Pompe-disease-may-replace-currently-available-treatments.aspx