La universidad de Duke (Carolina del Norte) ha recibido autorización para el comienzo de la fase 1 de un ensayo clínico centrado en la terapia génica para la enfermedad de Pompe. Su método, probado con éxito en laboratorio, consiste en la introducción de un gen modificado en el hígado a través de un vector vírico para que el organismo produzca de manera autónoma la enzima alfa glucosidasa deficitaria.

https://corporate.dukehealth.org/news-listing/gene-therapy-pompe-disease-effective-mice-poised-human-trials

 

 

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