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La verdadera historia de la enfermedad de Pompe. A mediados de los 90 la e. de Pompe se posiciona en la asociación británica de glucogenosis

A mediados de los 90 la enfermedad de Pompe se posicionó y tomó fuerza dentro de la asociación británica de glucogenosis, en gran medida gracias [...]

Amicus amplía sus ensayos de reemplazo enzimático

Pome Disease News se ha hecho eco de la noticia difundida en diversos medios de prensa especializada sobre el anuncio de Amicus para expandir sus ensayos [...]

La verdadera historia de la e. de Pompe. GSDNet fue el primer foro de internet que permitió interactuar a pacientes de glucogenosis de todo el mundo

Años antes de la aparición de las redes sociales, en los años 90 los pacientes afectados por enfermedades raras empezaron a interactuar internacionalmente a través de [...]

Primer medicamento basado en ARN de interferencia para tratar una enfermedad rara

Según informa la revista Genética Médica, la agencia estadounidense del medicamento (FDA) acaba de dar el visto bueno al uso del primer medicamento basado en ARN de interferencia [...]

La verdadera historia de la enfermedad de Pompe. El primer bioreactor para la producción la enzima transgénica a pequeña escala

La asociación británica financió el primer bioreactor para la producción de una enzima transgénica a pequeña escala. http://pompestory.blogspot.com/2009/11/agsd-uk-helps-fund-rotterdam-group.html Este biorreactor casero fue utilizado para las [...]

Logran frenar la evolución de la e. de Duchenne mediante la tecnología CRISPR

Investigadores de la University of Texas Southwestern Medical Center han logrado frenar la evolución de la distrofia muscular de Duchenne, en un modelo canino para dicha [...]

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