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Próximos ensayos clínicos para la Glucogenosis Tipo Ia

Ultragenyx Pharmaceutical anuncia la puesta en marcha de los próximos ensayos clínicos centrados en el desarrollo de una terapia génica para la glucogenosis tipo Ia [...]

Buenos resultados de Amicus en su ensayo de subsitución enzimática

Resultados prometedores en los pacientes participantes en el ensayo clínico patrocinado por la compañía farmacéutica Amicus y centrado en una terapia enzimática de segunda generación [...]

Efectos benéficos de la ERT en el Pompe adulto

Un estudio reciente en Orphanet Journal of Rare Diseases demuestra que el reemplazo enzimático disminuye el riesgo de dependencia de silla de ruedas en el Pompe de [...]

Problemas en el acceso a medicamentos huérfanos en la enfermedad de Pompe y otras enfermedades minoritarias

En la AEEG conocemos de primera mano los problemas que han tenido algunos de nuestros socios -  en casos, a veces, verdaderamente escandalosos - para [...]

Fármacos experimentales y responsabilidad sanitaria

Hace quince años se celebró como un éxito la llegada a España del tratamiento de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe infantil , y [...]

El ensayo en terapia génica para Pompe de la Universidad de Duke comenzará en octubre de 2018

Este ensayo es la culminación de muchos años de investigación en la Universidad de Duke (Carolina del Norte) en la búsqueda de una terapia génica [...]

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